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近日，美国制药公司Exelixis宣布，其靶向抗癌药物Cabozantinib（卡博替尼）在治疗晚期肝细胞癌（HCC）的关键性III期临床研究CELESTIAL中，实现了总生存期和无进展生存期的显著延长。试验数据发表在新一期国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。
卡博替尼是酪氨酸激酶抑制剂（TKI），靶点包括血管内皮生长因子受体1、2、3，MET和AXL，这些通路导致了肝癌进展以及晚期肝癌标准治疗药物索拉非尼耐药。
这项随机、双盲的3期试验评估了卡博替尼与安慰剂对于经治的晚期肝细胞癌患者的疗效，共入组707名患者，按照2：1的比例随机分配至卡博替尼组（60mg，每日一次）或安慰剂组。这些患者曾接受过索拉非尼治疗，并在至少一次肝细胞癌全身治疗后出现病情进展，并且可能已经接受了两种晚期肝细胞癌全身治疗方案。
